Los resultados de la fase 1 demuestran que SUL-238, un fármaco en investigación de primera clase, administrado por vía oral y dirigido a las mitocondrias, es seguro y bien tolerado en personas mayores sanas, mostrando un perfil farmacocinético favorable y una alta penetración cerebral. Estos hallazgos respaldan el avance de SUL-238 hacia nuevas fases de desarrollo clínico para el Alzheimer y otras enfermedades neurodegenerativas
GEN Pharmaceuticals (GENIL.IS), la principal compañía farmacéutica especializada de Turquía, ha anunciado resultados positivos del ensayo clínico de fase 1 en el que se evaluaron la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (PK) del fármaco en investigación SUL-238, de administración oral, dirigido a las mitocondrias y de primera clase, en personas mayores sanas.
Los resultados fueron presentados en la Conferencia Internacional de la Asociación del Alzheimer 2025 (AAIC®), celebrada en Toronto.
Este estudio de fase 1, con dosis orales únicas crecientes (SAD), en primera administración en humanos, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, se realizó en tres partes e incluyó un total de 53 adultos mayores sanos. La Parte 1 incluyó 6 cohortes (50, 100, 250, 500, 1000 y 2000 mg por vía oral, n=23). En la Parte 2 se estudió la PK de una dosis oral única de 1000 mg en 10 adultos mayores sanos. En la Parte 2B se evaluó el efecto de los alimentos mediante un diseño cruzado de dos tratamientos y dos períodos, con dosis oral única de 2000 mg (n=20).
Los resultados del ensayo mostraron que las dosis orales únicas de 50 a 2000 mg de SUL-238 fueron seguras y bien toleradas, al tiempo que mostraron un perfil PK favorable y una alta penetración en el líquido cefalorraquídeo (LCR). Estos hallazgos convierten a SUL-238 en un candidato prometedor para el desarrollo clínico adicional en enfermedades neurodegenerativas, incluida la enfermedad de Alzheimer.
No se observaron efectos adversos (EA) que limitaran la escalada de dosis; las tasas de EA fueron comparables entre SUL-238 y el placebo, y todos los EA fueron leves o moderados. La vida media de eliminación terminal fue de 0,86 a 3,80 horas, y el tiempo hasta alcanzar la concentración plasmática máxima fue de 0,50 a 1,39 horas.
En condiciones con alimentos, la concentración plasmática máxima (Cmax) y el área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo (AUC0-∞) disminuyeron en un 50 % y un 60 %, respectivamente. Los porcentajes LCR/plasma a las 2 y 8 horas tras la dosis fueron del 21,1 % (±6,6 %) y del 74,2 % (±46,0 %).
«Nos sentimos muy alentados por estos prometedores resultados en humanos, que representan un paso importante en nuestra misión de abordar la biología subyacente del Alzheimer», declaró Abidin Gülmüş, presidente de GEN.
«Con su excelente perfil de seguridad y farmacocinética en este ensayo de fase 1, junto con datos preclínicos sólidos, SUL-238 representa un fuerte candidato para avanzar en el desarrollo clínico y dar respuesta a las necesidades críticas no cubiertas en enfermedades neurodegenerativas, incluida la enfermedad de Alzheimer», añadió Nadir Ulu, MD, PhD, vicepresidente de I+D en GEN
Sobre SUL-238
SUL-238 es una molécula pequeña novedosa y de primera clase, derivada del proceso de hibernación, que actúa sobre las mitocondrias, consideradas la «central energética» de la célula.
Favorece la bioenergética mitocondrial mediante la activación de los complejos I/IV y ha demostrado mejorar la función mitocondrial en modelos animales de enfermedades neurodegenerativas, cardiovasculares y renales, así como en el envejecimiento.
SUL-238 atraviesa la barrera hematoencefálica y ha sido sometido a amplias evaluaciones de seguridad en estudios preclínicos y de fase 1. GEN posee la licencia de SUL-238 otorgada por Sulfateq BV para aplicaciones en enfermedades neurodegenerativas.
Sobre GEN
Fundada en 1998, GEN es la principal empresa farmacéutica especializada de Turquía, centrada en el desarrollo de terapias innovadoras en múltiples áreas terapéuticas. GEN fabrica productos competitivos y de alta calidad en su planta certificada por GMP y lleva a cabo desarrollo farmacéutico original a través de dos centros de I+D dedicados y mediante inversiones.
Sobre Sulfateq
Sulfateq B.V. es una empresa biotecnológica holandesa en fase inicial que promueve colaboraciones estratégicas con centros de investigación académicos e industriales para acelerar el desarrollo de nuevos medicamentos innovadores. Ha desarrollado una clase novedosa de pequeñas moléculas, los compuestos SUL, que mantienen la salud mitocondrial.